Inovadora terapia genética para Hemofilia A inicia na Alemanha
Saiba mais sobre essa inovação na área da saúde
No âmbito internacional, a luta contra a Hemofilia A graves está se tornando cada vez mais intensa. BioMarin Pharmaceutical, uma empresa renomada na área, anunciou recentemente que um paciente alemão com essa formidável condição foi tratado exclusivamente com valoctocogeno roxaparvoveque.
Essa ocasião marca a primeira vez em que uma terapia genética para hemofilia A grave foi administrada comercialmente na Europa.
Esta notícia carrega uma nuance de esperança para os pacientes afetados, que carregam uma última necessidade significativa: um tratamento eficaz que não exige a reposição contínua do Fator VIII (FVIII).
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“Esta é uma terapia de infusão única e representa um importante marco na área da saúde, despertando esperança de mudança para indivíduos elegíveis em toda a Alemanha”, avalia o Dr. Robert Klamroth, do Centro de Hemofilia e Hemostaseologia da Vivantes Klinikum, em Berlim.
O que é a Hemofilia A?
Hemofilia A, também conhecida como deficiência de FVIII ou hemofilia clássica, refere-se a um distúrbio genético ligado ao cromossomo X desencadeado pela ausência ou disfunção do FVIII – uma proteína de coagulação crucial.
O risco de sangramentos dolorosos ou fatalmente perigosos é constante para aqueles que vivem com Hemofilia A grave, mesmo em casos de lesões modestas, pois não possuem proteína FVIII suficiente para ajudar na coagulação do sangue.
Trata-se de uma enfermidade comum?
Embora os casos de Hemofilia A sejam relativamente raros, com uma em cada 10.000 pessoas sendo afetadas, considere que indivíduos com a forma mais grave da condição representam cerca de 50% da população total com Hemofilia A.
Isto significa que muitas pessoas ao redor do mundo ainda enfrentam uma vida com regimes exigentes de infusões de FVIII ou com um anticorpo monoclonal que imita a atividade do mesmo.
A Hemofilia no contexto brasileiro
No Brasil, de acordo com dados da World Federation of Hemophilia, temos a quarta maior população de pacientes com hemofilia no mundo, com cerca de 13.337 pacientes dos tipos A e B.
O tratamento é realizado quase que exclusivamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) está atualmente analisando o valoctocogeno como base para estudos e análises de risco/benefício.