Nova injeção genética pode reduzir colesterol em até 69%

O VERVE-102 é um novo tratamento experimental que pode mudar a forma como médicos e pacientes lidam com o colesterol alto, especialmente em casos graves de hipercolesterolemia familiar, uma condição genética que aumenta o risco de infarto e outras doenças cardiovasculares.

Diferente das terapias convencionais, como as estatinas, que precisam ser tomadas diariamente e apenas bloqueiam temporariamente a produção de colesterol, o VERVE-102 atua diretamente no gene PCSK9, desligando sua função de forma permanente. Esse gene é responsável por destruir os receptores de LDL no fígado, o que dificulta a remoção do colesterol “ruim” da circulação.

Ao silenciar o PCSK9, o medicamento permite que os receptores sejam reutilizados diversas vezes, aumentando a capacidade do fígado de limpar o colesterol LDL do sangue de maneira contínua e duradoura.

Como funciona a injeção genética no organismo

O VERVE-102 utiliza uma tecnologia de edição genética de precisão, composta por dois elementos:

Um editor de adenina altamente específico, capaz de alterar apenas a base necessária no DNA.
Um RNA guia, que conduz essa edição exclusivamente ao gene PCSK9, sem interferir em outras regiões do genoma.
Esse mecanismo garante que a modificação seja direcionada e permanente, reduzindo a necessidade de uso contínuo de medicamentos e de injeções frequentes.

Resultados clínicos impressionam especialistas

Os primeiros dados do ensaio clínico Heart-2 Fase 1b revelam reduções expressivas no colesterol LDL, com impacto proporcional à dose aplicada:

• 21% de queda nos pacientes que receberam a dose mais baixa.
• 41% de redução com a dose intermediária.
• 53% de redução média entre os que receberam a dose mais alta.

Em um caso específico, houve uma queda de 69% nos níveis de colesterol LDL.
Além da eficácia, outro ponto positivo é a segurança: nenhum dos 14 participantes apresentou efeitos adversos graves, e todos toleraram bem o tratamento.

O cardiologista Riyaz Patel, da University College London, classificou os resultados como um marco para a medicina cardiovascular: “Isto é realidade, não ficção científica”, afirmou.

O que esperar dos próximos testes clínicos

A farmacêutica Verve Therapeutics, responsável pelo desenvolvimento, já iniciou uma nova fase de ensaios clínicos, recrutando voluntários em países como Reino Unido, Canadá, Israel, Austrália e Nova Zelândia.

Nessa etapa, os participantes receberão doses mais altas, com o objetivo de avaliar a segurança e confirmar a eficácia em um grupo maior de pessoas. Os resultados estão previstos para o segundo semestre de 2025 e poderão determinar se o VERVE-102 avançará para aprovação regulatória.

Um marco no tratamento do colesterol e na medicina genética

Se os resultados forem confirmados, o VERVE-102 pode representar uma mudança radical no tratamento do colesterol elevado, principalmente em pacientes de alto risco que não respondem bem às terapias atuais.

Com uma única injeção intravenosa, seria possível obter uma redução sustentada e duradoura do colesterol LDL, diminuindo drasticamente o risco de infartos, derrames e outras complicações cardiovasculares.

Além disso, o medicamento abre caminho para que a edição genética direcionada se torne realidade clínica em larga escala, com potencial de transformar não apenas o combate ao colesterol, mas diversas outras doenças de origem genética.